历史首次！英国女孩通过“碱基编辑”基因疗法治好白血病

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从事这一项目的伦敦大学学院研究员瓦西姆·卡西姆说:这是我们迄今为止最复杂的细胞工程，为其他新的治疗方法铺平了道路，最终为患病儿童带来了更美好的未来。

T细胞白血病是一种由称为T细胞的白细胞缺陷引起的癌症这些白细胞不能正常发育，生长过快，干扰了体内血细胞的生长标准治疗包括骨髓移植和化疗，但在艾丽夏的病例中，这些传统治疗未能阻止疾病的发展她唯一的选择似乎是姑息治疗

伦敦大学学院基因疗法教授西蒙·沃丁顿表示，之前的基因疗法取得了一些惊人的成功，但创造治疗方法的繁琐过程限制了其广泛的可行性从患者身上收集免疫细胞，对这些特定的细胞进行基因改造，然后将其移植回患者体内，这是一个缓慢而耗时的过程

在这项最新的研究中，一个细胞库——一个可以用来治疗许多病人的单个细胞库，沃丁顿说。"这使得医药产品的可扩展性，商业可行性和标准化得以实现."