加快药品审评审批鼓励“孤儿药”研发

证券时报两会报道组

全国人大代表、贝达药业董事长丁列明接受证券时报记者采访时表示，今年两会将提交9份建议，主要围绕创新药方面，包括进一步优化审评审批制度、进一步优化科技创新生态鼓励新药自主研发、鼓励和支持“孤儿药”研发等内容。

新版《药品注册管理办法》已经进一步优化了药品审评审批的工作流程，将原来的审评、核查和检验由“串联”改成“并联”，并明确各个环节的时限，大幅加快了审评速度。不过，在调研时，有企业向丁列明反映，不同技术审评机构的步伐尚未完全一致。

为了加快促进我国创新药行业的发展，丁列明就进一步优化审评审批制度提出了六点建议:一是加快注册核查速度；二是进一步缩短企业与CDE沟通会议的等待时限；三是减少临床试验申请和补充申请的资质证明类材料；四是加强对附条件批准新药后续临床试验的监管；五是进一步加强对抗肿瘤药物研发的引导；六是给予更多经费支持，提升药品审评人员的福利待遇，并增加审评人员数量。

“由于创新药成本较高，医院出于控制成本的需要会天然地减少创新药的使用，这可能会给集采背景下已经大幅降价的创新药推广使用带来更大的影响。”丁列明建议从鼓励创新、保护创新的角度出发，对创新药的支付方式做出进一步的完善，具体举措包括:对创新药特别是国谈药品落实单独支付政策、完善优先使用国家集采中标药品的机制、加快数字医疗标准化建设。

在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。罕见病是指发病率极低，患病人数极少的疾病。当前，“孤儿药”短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。丁列明认为，这主要是由于“孤儿药”研发成本高，单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，导致企业研发意愿不强。此外，临床受试者招募困难也是原因之一。

“单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决，需要从政策层面进一步加大引导和支持，降低‘孤儿药’研发困难和费用，增加研发成功率和收益预期。”丁列明表示，我国对“孤儿药”研发的激励政策相对较少，主要集中在审评阶段，或更多的是鼓励境外已上市“孤儿药”在我国上市，这对国内罕见病基础研究、转化医学研究和孤儿药原始创新的激励作用尚不明显。

因此，丁列明建议，在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，加大对孤儿药研发的激励和支持，授予“孤儿药”市场独占期保护，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

近些年来，丁列明结合自身在医药创新领域的经验，围绕加快药品审评审批、加强创新药知识产权保护、加大医药发展支持力度等领域建言献策，部分建议已经被有关部门采纳。

丁列明对证券时报记者表示，中国新药研发的环境正在逐年改善，一系列药审改革措施的出台激发了医药行业创新活力，为鼓励药品创新提供了极大的政策便利。目前国内已经有不少企业具备较强的模仿创新能力，能够快速跟踪国外已成药的新靶点，进行me-too、me-better药物的开发。

“这也造成企业追求短平快产出，扎堆追逐热点，同质化竞争严重，大量资源浪费，不利于医药行业长期发展。”丁列明认为，企业在向研发型企业转型升级的过程中，不能过于急功近利，药物筛选评价体系不能停留于对国外现有模型的跟踪模仿，需要更多探索性研究，也需要得到资本的扶持。

随着国内药企自主研发水平日益提升，越来越多药企开始布局海外市场。当前，我国新药研发已经从“跟踪仿制”和“模仿式创新”阶段，迈入原始创新的新阶段。在刚过去的2021年，国家药监局批准上市的国产创新药超过20个，创近3年来新高，获批上市创新药的数量逐渐与美国接近。

“跨国药企越来越认可我国自主研发的创新药，更愿意与中国企业开展合作。”丁列明表示，我国对全球医药创新的贡献率稳步提升，已迈入全球第二梯队行列，成为全球医药创新的重要力量。